Vis det fulde website

MedWatch

Biotekfirmas aktie dykkede 14 pct. efter "fejlagtig" bivirkningsrapport

Amerikanske Sarepta Therapeutics styrtdykkede på aktiemarkedet, da en alvorlig bivirkning med et af selskabets eksperimentelle genterapier dukkede op i et system hos FDA. Men indberetningen var en fejl, siger selskabet.

Det amerikanske biotekselskab Sarepta Therapuetics, der er kendt for sit arbejde med genterapier mod muskelsvindssygdomme, blev i sidste uge et lærebogseksempel på, hvor hurtigt milliarder kan gå op i røg i biotekbranchen.

Sareptas aktie faldt 14 pct. – svarende til at selskabet mistede cirka 10 mia. kr. i markedsværdi – da en indberetning af en alvorlig bivirkning pludselig dukkede op i de amerikanske sundhedsmyndigheders FDA Adverse Event Reporting System (FAERS).

Her fremgik det, at en patient, som deltog i et klinisk studie med Sareptas eksperimentelle genterapi SRP-9001 mod Duchennes muskeldystrofi var blevet hospitalsindlagt med sygdommen rabdomyolyse, hvor muskelvæv dør og afgiver giftige stoffer i blodet.

Det skriver branchemediet Stat.

Men kort efter aktiens massive fald, udsendte Sarepta en pressemeddelelse, hvor selskabet skrev, at indberetningen var "fejlagtig."

Det vil sige, at hospitalsindlæggelsen rent faktisk skete, men at det aldrig skulle være indberettet til bivirkningssystemet. For det første skete bivirkningen i et klinisk studie, hvorfor Sarepta endnu ikke er klar over, om patienten var på placebo eller benyttede Sareptas genterapi. For det andet er FAERS kun tiltænkt markedsførte midler og altså ikke eksperimentelle midler, der afprøves i kliniske studier.

Desuden viste det sig, at patienten faktisk ikke havde rabdomyolyse. Patienten viste tegn på rabdomyolyse og blev indlagt til observation, men blev udskrevet dagen efter, og episoden fik ingen indvirkning på Sareptas kliniske studie udover, at den tæller som en alvorlig bivirkning, når studiets resultater skal gøres op.

Derfor var Sarepta selv heller ikke klar over episoden, før den optrådte i FAERS.

FDA er nu ved at undersøge, hvorfor episoden dukkede op i FAERS, siger en talsmand til Stat, da Sarepta allerede har bekræftet, at indberetningen ikke blev foretaget af en ansat hos Sarepta eller af lederen af det kliniske studie.

Timingen var specielt uheldig, da Sareptas adm. direktør Doug Ingram dagen inden havde fremhævet på et telefonmøde med investorer og analytikere, at Sareptas genterapi havde en bedre bivirkningsprofil end konkurrende terapier fra Pfizer og Solid Biosciences.

Sareptas aktie kom sig efter selskabets udmelding, men er alligevel sivet over de seneste dage, hvorfor aktien nu er nede med cirka 12 pct. siden episoden viste sig i FAERS.

Mere fra MedWatch

Job

Se flere jobs